Článek
Dosud odborníci upravovali DNA na buněčné úrovni v laboratořích a následně změněné buňky vraceli do těl pacientů. Zároveň existuje genová terapie přímo pro lidské tělo, u ní ale není možné kontrolovat, kam v DNA se nová informace zapíše, poznamenala AP.
Případné chyby nepůjde opravit
Experiment vědci označují za přelomový, neboť tím položili cestu pro budoucí genové terapie, které by jednou mohly zbavit lidstvo dosud nevyléčitelných nemocí. Odborníci zároveň upozorňují, že nynější průkopnický pokus s sebou nese i značná rizika, protože případné chyby v genetickém zápisu nebude možné opravit.
Prvním člověkem, který novou metodu podstoupil, je 44letý Brian Madeux, který trpí Hunterovým syndromem. To je metabolické onemocnění, které způsobuje psychomotorickou retardaci a postihuje také skelet.
Brian Madeux byl ochotný dané riziko podstoupit.
„Chci to riziko podstoupit. Doufejme, že to pomůže mně i dalším lidem,” řekl Madeux.
Odborníci mu v pondělí na klinice v Kalifornii infuzí vpravili do těla několik miliard kopií opravného genu a také genetický korekční nástroj CRISPR. Ten je přirovnáván k nůžkám, které vystřihnou vadný úsek DNA a volné místo nově zaujme nitrožilně podaná oprava.
Medicína jde tedy kupředu i v otázce práce s geny. V říjnu Novinky napsaly, že například vědci z Oxfordské univerzity věří, že by do budoucna mělo jít s pomocí genové terapie vyléčit slepotu. [celá zpráva]
