Pacienti se snáz dostanou k drahým novým lékům

„Maxík je výrazně menší než ostatní děti. Ve škole musí mít asistentku, která mu musí pomáhat i na záchodě,“ řekla Právu matka.

V ČR se každý rok narodí s touto chorobou čtyři až pět dětí, celkem je u nás těchto pacientů několik stovek. V dospělosti často končí na vozíku či potřebují nákladné operace.

Na tuto nemoc donedávna neexistoval žádný lék. Letos v létě ale Evropská léková agentura (EMA) zaregistrovala průlomovou proteinovou léčbu, která cílí přímo na postiženou chrupavku. Pokud Maxík tento lék dostane, začne růst. „Děti se mají šanci vyléčit do šestnácti sedmnácti let. V pubertě růstové štěrbiny zarůstají,“ řekla Právu Maxíkova máma.

Inovativní léky na vzácná onemocnění jsou ovšem nesmírně drahé a dosud měli pacienti šanci se k nim dostat pouze přes paragraf 16 v zákoně o veřejném zdravotním pojištění, podle nějž může pojišťovna hradit lék, když se prokáže, že jiná léčba není možná. V Česku existuje zhruba 600 tisíc pacientů se vzácnými onemocněními – týká se to přibližně osmi tisíc diagnóz.

Nyní ale prošla parlamentem novela tohoto zákona, která má těmto pacientům výrazně ulevit. Zřizuje se poradní orgán ministerstva, v němž budou kromě zdravotních pojišťoven i zástupci pacientských organizací a odborných společností. Ten doporučí Státnímu ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL), aby konkrétní lék byl plně hrazen pojišťovnou a stanovisko této skupiny bude pro SÚKL závazné. „Urychlí se celý proces úhrady, lék bude dostupný. Na tuto novelu jsme čekali,“ řekla Právu Kvítková-Šebková.

Odborníci by navíc neposuzovali pouze tzv. nákladovou efektivitu léku, která je dosud hlavním kritériem pro úhradu, ale rovněž kvalitu života, a to nejen pacientů, ale i jejich rodin.

Zákon musí ještě podepsat prezident Miloš Zeman. Pokud vše půjde hladce, na jaře by Maxík a další děti, které achondroplazií trpí, mohli už lék mít.

Naději mají i pacienti s cystickou fibrózou, velmi vážnou nemocí postihující zejména plíce. Sedm stovek pacientů s touto nemocí čeká na nový lék, který je pro léčbu cystické fibrózy zásadní.

„Tento lék vrací do hry poškozený chloridový kanálek, který u pacientů nefunguje. V řádu dní se jim násobně zlepší plicní funkce a začne se jim lépe dýchat. V dlouhodobém horizontu se jim významně prodlouží délka života, a to možná až o desítky let,“ řekl Právu přednosta Ústavu lékařské mikrobiologie v pražské motolské nemocnici Pavel Dřevínek, který se účastnil klinických studií tohoto léku.

Pacienti s cystickou fibrózou se dožívají průměrně 27 let. „Dnes lék dostávají pacienti na paragraf 16 díky vstřícnému přístupu pojišťoven, ale novela by to měla vrátit do normálu. Léky bude posuzovat SÚKL, usnadní to přístup nových léků na trh,“ dodal Dřevínek.

Dočkají se i pacienti s vzácnými metabolickými či neurosvalovými onemocněními, jako je například spinální atrofie. „Pokud bude léčivo schváleno a zařazeno do českého systému úhrad ze zdravotního pojištění, mají pacienti vyhráno. Lék pro ně bude dostupný bez zbytečného odkladu tak dlouho, dokud bude potřeba,“ uvedl ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu Jakub Dvořáček.

Ministr zdravotnictví Adam Vojtěch (za ANO) připomněl, že dlouho očekávaná novela zavádí i jiné změny ve zdravotnictví.

„Nově budou moci například všeobecné sestry předepisovat zdravotnické pomůcky. Změny se dotknou i stomatologie, například budou plně hrazená kvalitnější rovnátka,“ řekl ministr.