Max dostal jako první dítě se svalovou atrofií v ČR lék za 54 milionů

Vzhledem k tomu, že lék je neregistrovaný, jeho cenu nestanovil Státní ústav pro kontrolu léčiv, ale jeho výrobce.

„Je to nejdražší jednorázový lék, který kdy nemocnice podala,“ upozornila tisková mluvčí FN v Motole Pavlína Danková.

Nejdražší zaplacený lék je to i pro Oborovou zdravotní pojišťovnu, která léčbu dítěte hradí.

Použití neregistrovaného léku Zolgensma, který je určen pro děti do dvou let se svalovou atrofií, povolilo ministerstvo zdravotnictví v dubnu. Podle jeho předpokladu bude přípravek ještě letos registrován v Evropské unii.

Česko ale podle dřívějšího vyjádření ministra zdravotnictví Adama Vojtěcha (za ANO) umožnilo distribuci a použití léku dříve kvůli jeho akutní potřebě pro pacienty.

Zda bude mít léčba zolgensmou očekávaný efekt, se podle Dankové ukáže zhruba do tří měsíců.

Max, který lék v Motole dostal v infuzi, zůstane v nemocnici podle lékařů pravděpodobně do konce týdne, poté bude docházet ambulantně na kontroly. V prvním měsíci od podání každý týden, druhý a třetí měsíc každé dva týdny.

Při kontrolách se budou provádět odběry periferní krve k testování možných nežádoucích účinků, s odstupem tří měsíců budou lékaři u chlapce kontrolovat motorické testy, vyšetření dechových funkcí a polykání, uvedla mluvčí.

Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo a tím se zhoršuje schopnost pohybu.

Postiženy bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.

Lék Zolgensma je určen pro léčbu dětí se spinální svalovou atrofií s takzvanou bialelickou mutací genu survival motor neuron 1 bez ohledu na typ, objevené příznaky a předchozí léčbu.

Podle nemocnice je to první lék, který je při systémovém podání schopen jednorázově vyřešit genetický deficit pacienta, tedy jednou infuzí se opraví určitá genetická porucha.