Naděje pro pacienty s Alzheimerovou chorobou. Výroba léku Martina Tolara je téměř u konce

Přestože to na začátku, zhruba před deseti lety, vypadalo jako sci-fi, naprosto nereálná myšlenka, tak se lékař žijící v Americe, avšak s českým původem nevzdal a šel za svým cílem. A to i přes to, že začátky byly velmi náročné a nesmírně riskantní. Pokusy o vývoj léků na Alzheimerovu chorobu stály stovky miliard dolarů a všechny selhaly. Málokdo si troufl se o to znovu pokusit a bylo téměř nemožné financovat tento odvážný krok.

„Desítky let všechny vědecké a klinické pokusy o řešení Alzheimerovy choroby byly negativní. Takže problém byl nejen v nedostatku porozumění problému nemoci, ale i ve financování těchto velmi složitých a drahých studií. Investice, které šly do těchto negativních postupů, se odhadují za posledních deset let přes 600 miliard dolarů. Investice byly tak obrovské, že ani velké farmaceutické firmy si to nemohly dovolit,“ svěřil Novinkám Martin Tolar, který v americkém Bostonu založil firmu Alzheon, pod jejíž hlavičkou lék vzniká.

Alzheon nedávno zveřejnil výsledky klinické studie druhé fáze na pacientech s počátečními příznaky Alzheimerovy choroby, které byly označeny za převratné. „Naše zásadní objevy v Alzheonu byly, co je toxin, který způsobuje nemoc, a jakým způsobem můžeme zabránit tvoření toxinu v mozku. Nejprve jsme museli najít molekulu, která efektivně zabrání formování toxinu. Když se nám to podařilo, začali jsme hledat, jakým způsobem vyvinout orální lék, který se dostane do mozku a nemá vedlejší účinky,“ vypráví lékař a dodává, že v další, třetí fázi klinických studií, kde se lék zkouší na široké populaci pacientů, se ukázalo, že zatím jediný vedlejší účinek je podrážděný žaludek.

Podle neurologa je teď klíčové dokončit studii třetí fáze vývoje. Potom údaje o léku prověří regulační úřady, které na základě výsledků mohou povolit lék k prodeji. Tomu předchází vyhodnocení všech dat o léku i z té poslední studie, v níž dostává polovina pacientů namísto skutečného léku placebo. Podle Tolara by studie měla být hotova v půlce roku 2024, tudíž lék by mohl být na trhu již v roce 2025.

Tolar a jeho tým ovšem nekončí. Ani zdaleka. Prozradil, že se nyní zaměří na další skupiny nemocných s neurodegenerativními chorobami, a to například s Parkinsonovou nemocí či ALS.

Všechno o tom, jak vznikla myšlenka najít lék na nevyléčitelnou nemoc, co všechno takový postup obnáší, kdo lék dostane a kdy a za jakých podmínek, a mnohem více, se dozvíte v dnešní epizodě, kterou si můžete poslechnout v audio přehrávači v úvodu článku.