Zásadní průlom v léčbě. Nový lék na alzheimera může pomoci tisícům Čechů

Unijní lékový úřad schválil první lék na Alzheimerovu nemoc zvaný leqembi. Jak zásadní to je?

Z mého pohledu je to průlom. Je to lék, který postihuje biologickou podstatu Alzheimerovy nemoci, i když se dává pacientům v relativně pozdních stadiích mírné kognitivní poruchy a mírné demence. Kdyby se dával ještě dříve, tak by mohl být efekt ještě lepší. Uvidíme za dva roky, kdy by měla být dokončena studie, která to zkoumá.

Pro které pacienty bude mít lék přínos?

Alzheimerova nemoc trvá například třicet let, z toho dvacet let probíhá bez zjevných potíží, takzvaně preklinicky, v mozku už ale máte bílkovinu, která způsobuje změny. Deset let to probíhá klinicky a přibližně mezi třetím a šestým rokem se léčba podává. V posledních čtyřech letech, kdy je pacient už těžce dementní, to není vhodné.

Jak přesně lék nemocným pomůže?

Zpomaluje progresi onemocnění a brání tomu, aby se stav nemocného ve fázi, kdy je člověk ještě soběstačný, nezhoršil natolik, aby už soběstačný nebyl. To je poměrně významné.

Tento japonský lék na alzheimera řešil unijní výbor pro humánní léčivé přípravky (patří pod EMA) už na jaře. Tehdy ho ale schválit nedoporučil, hlavně kvůli vážným vedlejším účinkům, jako bylo krvácení do mozku nebo otok.

To je pravda. Minulý týden jsem byl na jednání EMA, kam mě přizvali spolu s pár dalšími lékaři. Na jaře to zamítli, protože se jim zdálo, že má lék mnoho rizik, která nepřevyšují jeho přínosy, a funguje málo. Rozhodnutí ale teď revidovali, protože z indikace odstranili část pacientů, kteří mají gen pro apolipoprotein E4 ve dvou kopiích, a právě u nich bylo zaznamenáno hodně vedlejších účinků a léčba neměla dostatečný efekt.

U této skupiny se nyní řeklo, že pro ně není lék vhodný, a poté, co s tím byl vyjádřen všeobecný souhlas, došlo ke schválení léku s vyjmutím těchto pacientů. Má to logiku. Není to tak, že by se na jaře spletli a teď to pod nátlakem změnili. Vymezili podávání pro určité skupiny pacientů.

Když tedy vyloučíme část pacientů, které jste zmínil, pro ostatní je léčba bezpečná?

Pořád může k vedlejším účinkům docházet, ale dramaticky méně často. Právě proto, že problematičtí pacienti lék dostávat nebudou. EMA navíc navrhla, že je potřeba to kontrolovat a aktivně po vedlejších účincích pátrat. Chce, aby byly pacientům během prvního půlroku léčby provedeny čtyři magnetické rezonance.

S existencí těchto vedlejších účinků se příliš mnoho dělat nedá, protože bílkovina je přítomna nejen v mozku, ale i ve stěně cév, a když ji z mozku odstraníte, tak dojde k odstranění i z cévních stěn, které pak hůře těsní. Stěna se opět zacelí a utěsní, ale chvíli to trvá. Takže když se tyto vedlejší účinky objeví, zjistíme to na magnetické rezonanci a můžeme s další dávkou počkat, než se situace vyřeší.

Kdy by se lék mohl dostat k českým pacientům?

Následovat teď bude jednání se Státním ústavem pro kontrolu léčiv (SÚKL) a poté jednání o úhradách léčby, což má své lhůty a termíny. Když to dobře dopadne, tak je podle mě reálné, aby za rok, rok a půl mohl být lék dostupný pro pacienty.

Alzheimera v různě pokročilé fázi má v Česku odhadem asi 140 až 170 tisíc lidí. Kolika by lék mohl pomoci?

Je nutné zdůraznit, že lék není určený pro všechny. Není vhodný pro pacienty, kteří mají velké cévní změny, pro pacienty, kteří už mají výrazné postižení, a pro ty, kdo mají dvě kopie genu pro apolipoprotein E4. Odhaduje se, že by v Česku mohlo být přibližně 30 tisíc kandidátů pro tuto léčbu.

Testuje se několik léků na alzheimera, tento se podává infuzně. Je to v něčem lepší než třeba tablety?

Problém většiny léků je, že se nedostanou až do mozku. Mezi mozkem a krví je bariéra, která nás chrání před infekcemi, ale i vstupem některých léků. Infuze se dávají proto, že je v nich velká dávka protilátky. Do mozku z ní přejde sice jen malá část, i to ale stačí k tomu, aby měla léčba efekt.

Infuzní léčba nemá výhody. Je to něco, co bylo v tuto chvíli vyvinuto, a doufáme, že se do budoucna objeví tablety, což by bylo pro pacienta pohodlnější a celkově levnější. Nevyžadovalo by to navíc takové změny ve zdravotnické péči. Infuze jsou organizačně, časově i na personál velmi náročné.

Jak často by na léčbu museli pacienti docházet?

U léku, který schválila minulý týden EMA, se infuze podává jednou za čtrnáct dnů. Brzy má být registrován ještě jiný lék, Donanemab, který bude podáván asi jednou za měsíc.

Ve Velké Británii tamní lékový úřad ale upozornil, že oddálení nemoci o sedm měsíců díky podání léků Lequembi a Donanemab pro ně není dostatečné na to, aby se léčba začala hradit pro širší užití.

To jsou dvě věci. Jedna je medicínská, tedy to, zda to funguje. Kdybych měl alzheimera nebo někdo v rodině, tak bych mu takový lék chtěl nabídnout. Druhá věc je cena. Ve Velké Británii tamní obdoba Evropského lékového úřadu přípravek schválila, ale zatím nezískal úhradu. Velmi pravděpodobně ji ale dřív nebo později získá.

Pokud bychom tento lék podávali v časnějších stadiích a ještě lépe vybraným pacientům, tak bude efekt výrazně větší než sedm měsíců. Mohlo by to progresi nemoci oddálit i o tři roky nebo více. Zmíněných sedm měsíců je průměr za všechny pacienty.

Jak brzkého zahájení léčby docílit? Alzheimer se rozvíjí patnáct až dvacet let bez zjevných příznaků.

Alzheimera umíme odhalit již v preklinické fázi, kdy ještě pacienti nemají příznaky. Jsme schopni to odhalit pomocí mozkomíšního moku nebo pomocí vyšetření amyloidovým PET. Také se vyvíjejí krevní testy, které budou zřejmě brzy dostatečně spolehlivé, aby to šlo poznat i z krve a nasadit je do klinické praxe.

Běží i další studie, které testují lék v preklinickém stadiu nemoci, a její výsledky budou v roce 2027. Je pravděpodobné, že i tam bude nějaký efekt a naše léčebné úsilí bude cílit spíš na pacienty v ještě časnějším stadiu než ty s indikací, kterou v pátek schválila EMA.