Hlavní obsah

Ministerstvo povolilo neregistrovaný lék na spinální svalovou atrofii

Ministerstvo zdravotnictví povolili použití neregistrovaného léku Zolgensma, který může pomoci dětským pacientům trpícím svalovou atrčofií. Přípravek je nutné podat do dvou let věku dítěte.

Foto: Jan Handrejch, Právo

Dětské oddělení motolské nemocnice v Praze (ilustrační foto)

Článek

Schválení ministerstva umožňuje distribuci, výdej a použití léku v České republice, a dává tak šanci dětem, které vzácnou spinální svalovou atrofií (SMA) s bialelickou mutací genu survival motor neuron 1 trpí.

Léčba bude probíhat v Neuromuskulárním centru Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol.

Těžce nemocný Oliver potřebuje sehnat za 98 dnů 36 milionů korun

Dítě a rodina

Lék by měl být v EU registrován během letošního roku. Česká republika však prostřednictvím specifického léčebného programu umožní výdej, distribuci a použití tohoto neregistrovaného léčivého přípravku pro aktuální potřeby dětských pacientů dříve.

„Vnímáme akutní potřebu tohoto experimentálního léku ze strany pacientů, umožnili jsme proto jeho použití v ČR dřív, než padne konečné rozhodnutí Evropské lékové agentury,“ uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch (za ANO).

Adámkovi scházejí poslední týdny k výběru peněz na léčbu, která by zastavila jeho nemoc

Dítě a rodina
Související témata:

Výběr článků

Načítám