Článek
Schválení ministerstva umožňuje distribuci, výdej a použití léku v České republice, a dává tak šanci dětem, které vzácnou spinální svalovou atrofií (SMA) s bialelickou mutací genu survival motor neuron 1 trpí.
Léčba bude probíhat v Neuromuskulárním centru Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol.
Lék by měl být v EU registrován během letošního roku. Česká republika však prostřednictvím specifického léčebného programu umožní výdej, distribuci a použití tohoto neregistrovaného léčivého přípravku pro aktuální potřeby dětských pacientů dříve.
„Vnímáme akutní potřebu tohoto experimentálního léku ze strany pacientů, umožnili jsme proto jeho použití v ČR dřív, než padne konečné rozhodnutí Evropské lékové agentury,“ uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch (za ANO).
